罕见病产业推动奖——纽福斯(上海)生物科技有限公司

纽福斯一直关注眼科领域未被满足的临床需求,致力通过基因治疗技术给患者带来革命性的创新疗法,其核心产品NR082是一种新型眼内注射基因治疗产品,正在开发用于治疗Leber遗传性视神经病变。该产品在中国及世界开创了一系列的“第一”,于2020年9月被美国食品药品监督管理局授予孤儿药认定,并于2022年1月获欧洲药品管理局授予孤儿药身份,是首个获得双孤儿药身份的中国自主开发的体内基因治疗产品。同时,也是首个在中国和美国获批并开展注册性临床试验的中国籍眼科基因治疗新药。目前NR082已完成中国III期临床试验患者入组,美国I/II期临床试验首例患者入组。纽福斯的另一款产品NFS-02眼用注射液是目前全球唯一在研针对ND1介导Leber遗传性视神经病变的药物,目前已获得中美IND许可,正在展开临床试验。纽福斯的研发成果将在中国乃至全世界眼科疾病治疗领域起到引领作用,加速基因治疗成果转化,推动基因治疗产业产生集群效应,助力中国眼健康事业和基因治疗行业的高速发展。