海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区是全国唯一的“医疗特区”，2013年2月28日，国务院批复同意设立海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，并赋予九项独一无二的支持政策，可概括为“四个特许”：特许医疗、特许研究、特许经营和特许国际交流。通过特许医疗政策的支持，让中国患者可同步使用国外已上市，但国内尚未获批注册的药品和医疗器械。依托国家赋予的特许医疗政策，截至目前，乐城先行区引进超340种包括罕见病创新药在内的国际创新药械“先行先试”，助力破解国内罕见病患者“用药难”困境，为国内众多罕见病患者及家庭带来新的希望。