苏州华毅乐健生物科技有限公司自成立以来，深耕罕见病基因治疗领域，成功搭建了高效肝脏表达载体及病毒载体演化平台，提升了基因治疗产品的成药性与生产效能。其血友病A项目不仅是中国第一个进入研究者发起的临床实验，也是第一个获得CDE批准临床实验的产品。与之对应的基因治疗药物GS1191-0445注射液，作为国内首个获批IND的血友病A基因治疗产品，在临床试验中展现了良好的临床安全性与有效性，有望成为国内首个成功上市的高质量基因治疗产品。