罕见病产业推动奖——信念医药科技(上海)有限公司

信念医药科技(上海)有限公司中国基因治疗从“跟跑“到”领跑”,信念医药以信玖凝实现中国罕见病基因治疗“零突破”。这款全球领先的腺相关病毒基因治疗药物,为 2 万中国血友病 B 患者驱散频繁注射的阴霾,让患者真正恢复“自由人生“。临床中实现90% 患者0 出血,100% 患者0靶关节,90% 患者0补充注射,相关数据在《柳叶刀》、《新英格兰》等国际核心期刊公开发表。它以 9 个月 “中国速度” 获批,开创技术、监管、商业化协同新路径,更推动血友病 A、杜氏肌营养不良症等疗法加速研发。信念医药“以科技为信,以患者为念”,既重塑全球罕见病治疗格局,更让 2000 万中国罕见病患者看见希望,为生命续航写下中国答案。