“牵线木偶人”多发性硬化症
“肚大如鼓的熊猫宝宝”戈谢病
“妈妈肩上的孩子”庞贝病
“渐冻人”肌萎缩侧索硬化症
……
这些不同寻常名字的背后
是一个个罕见病的“生命杀手”
近30%的罕见病致使儿童寿命不超过15岁
目前只有5%的罕见病有治疗方法
罕见病诊疗的整体现状是疾病诊断率较低、确诊后没有药可以进行医治、治疗性药品的可及性较低等。治疗性药品的不可及与费用的无法承担是横跨在罕见病患者面前的最大困难。
越来越多的制药企业开始布局罕见病市场无疑将为罕见病患者带来更多福音。“金蜗牛奖”设立“罕见病产业推动奖”正是对这些药企的肯定，也体现了罕见病患者的期望和感恩。
“金蜗牛奖”
2021年“罕见病产业推动奖”
赛诺菲
赛诺菲公共事务与市场准入部特药政策与策略负责人
杨惟希女士发表获奖感言
在二十年前中国罕见病药品研发最艰难的时期，赛诺菲始终致力于将创新药品和疫苗加速引进中国，从患者用药援助到推动中国罕见病诊疗水平，再到积极引进罕见病治疗产品，患者用药的可及、可负担，秉承“患者为先”的初心与践行，通过创新解决方案帮助更多患者实现可持续性保障。
赛诺菲在中国，让生命绽放
赛诺菲是最早进入中国的跨国药企之一，扎根于中国2000多个县市，引入40余种高质量的创新药物和疫苗，多元化治疗方案，覆盖中国十大致命疾病中的7种。
赛诺菲在中国二十年历程的背后，是致力于帮助患者们跨越生命极限，守护这份罕见的骄傲的决心。从药品援助、引入创新疗法、助力诊疗升级到探索创新支付，每一步都坚定，每一步都是对中国罕见病患者的关怀与责任。
赛诺菲深知，很多罕见病患者正在和时间赛跑，他们亟需救助生命的药物。赛诺菲的“罕见病人道主义项目”是全球首个针对溶酶体贮症积症患者的公益援助项目，也是同类公益援助项目中规模最大，运行时间最长的，帮助3000多个罕见病患者重回精彩人生。
我3岁开始用药，因为与“罕见病人道主义援助项目”的相遇，自此人生抹去了“奔波、问医求药、忍耐痛苦”等灰色记忆，让我顺利完成硕士学业，拥有追求梦想的权力，成为更好的自己。
——戈谢病患者：王舒畅
赛诺菲“罕见病人道主义援助项目”挽救了我和我的家庭，让我从百万分之一的不幸转变为拥有百分百幸运和幸福的人。
——戈谢病患者：邹正涛
2000年，我获得赛诺菲“罕见病人道主义援助项目”的帮助，让我对生活有了新的期盼。
——戈谢病患者：贾晓雨
截止2021年7月，赛诺菲“罕见病人道主义援助项目”在中国已为134名戈谢病患者提供逾20亿元的无偿药品援助，为他们守护着人生的希望和梦想的羽翼。
二十年来，赛诺菲积极引入创新药品，携手本土伙伴探索构建覆盖诊疗和支付的创新医疗生态体系，解决中国罕见病患者面临的重大挑战。
赛诺菲在遗传代谢、神经科学、罕见病和罕见血液病领域处于世界领先水平，在引入特效药方面也站在了中国的前沿，先后引入覆盖溶酶体贮症积症（包括：戈谢病、庞贝病、法布雷病、黏多糖I型）、神经科学（渐冻症、多发性硬化）、B型血友病等多个疾病领域的变革性治疗方式。
赛诺菲助力打造罕见病领域“早发现、早诊断、能治疗、会管理”诊疗样板，让更多溶酶体贮积症（LSDS）患者得到更快的确诊和规范治疗。
2015 年-2021 年
先后推动戈谢病、法布雷病、庞贝病领域多部专家共识撰写与发布。
2020年2月29日
赛诺菲支持中国罕见病联盟启动“中国溶酶体贮积症(LSDs)诊疗能力建设项目”(简称“STEP 项目”)。
2020年6月
赛诺菲与北京健康促进会、苏州珀金埃尔默（PE）医学检验所合作，在全国范围内发起溶酶体贮积症高危筛查公益项目，2021年7月举办第二届。至今已免费检测了3200余份血液样本，筛查出患者约250名。
2020年7月9日
赛诺菲与开心生活科技合作，启动“数据挖掘与医学筛查相结合的戈谢病高危患者筛查”项目。
2020 年 10 月10日
赛诺菲支持江苏省罕见病诊疗协作网溶酶体贮积症诊疗协作组成立，开启罕见病病种和诊疗过程全覆盖的“江苏模式”实践。
2021年
启动面向多发性硬化诊疗领域诊疗能力建设的培训项目“SHIP 学院”， 是中国多发性硬化领域首个提升诊疗能力和建立诊疗体系的学院。
2020年进博会
赛诺菲携手京东健康、零氪科技、病痛挑战基金会及水滴公益，共同建立了“罕见病保障创新支付协作机制”。
2021年
赛诺菲携手合作方推出“菲常礼赞”创新支付项目，将企业援助作为“1+N”多层次保障一部分成功落地携手多方，探索创新支付模式，进一步减轻患者治疗负担。
2019-2021年
赛诺菲携手合作推出了专属于多发性硬化患者的疾病保障项目，其中“捷力保”已为超过800名患者提供保障，保额近1500万。
与罕见病患者共享未来
20年来，在超罕病这个艰难领域，赛诺菲坚持不懈地以患者为中心，把“不可能”一步步变成“可能”，把“不可持续”变成“可持续的”。从无偿药品援助到作为多层次保障的一部分，始终秉承“患者为先”的初心与践行，通过创新解决方案帮助更多患者实现可持续性保障，与罕见病患者共享未来。
关于金蜗牛奖
“金蜗牛奖”是中国罕见病领域的第一个奖项，由蔻德罕见病中心主办，以“表彰中国罕见病领域杰出贡献者”为宗旨。每年颁发一次，对罕见病领域作出贡献的个人、团队或机构进行表彰。“金蜗牛奖”的诞生，就是为了从患者的角度，对罕见病领域做出贡献的个人、团队和机构表达诚挚的谢意，也让获奖者的力量鼓舞更多人，让评奖成为行业盛举，吸引更多人的关注、并参与进来。
* 部分资料源于公众号“赛诺菲中国”
