什么是“金蜗牛奖”?
金蜗牛奖是中国罕见病领域首个行业综合奖项,以“表彰中国罕见病领域杰出贡献者”为宗旨。金蜗牛奖每年举办一届,共设立罕见病社群贡献奖、罕见病医学贡献奖、罕见病产业推动奖、罕见病行业贡献奖、年度致敬人物五个奖项。以鼓励为罕见病领域做出贡献的个人、团体与机构,以此影响和推动罕见病行业的发展。
金蜗牛奖除了凝聚国内罕见病领域的杰出机构之外,更成为观察与探索罕见病领域发展趋势的重要平台,挖掘出值得推荐的罕见病人物和机构,让优秀的机构和项目“被看见”。
2024年度第四届金蜗牛奖颁奖典礼将于9月6日在上海举办。
什么是罕见病产业推动奖?
罕见病产业推动奖是金蜗牛奖中的一个重要奖项,旨在表彰开展罕见病相关业务并为产业推动做出杰出贡献的商业机构。
罕见病产业(Rare Disease Industry)是指在罕见病领域从事研究、开发、生产、销售和提供相关产品和服务的企业和机构的总称。这包括制药公司、生物技术公司、医疗设备公司、临床招募公司、信息咨询公司等。
为什么要设立罕见病产业推动奖?
关注罕见病患者
由于患者数量较少,罕见病常常被忽视,缺乏相关研究和治疗手段。设立罕见病产业推动奖可以引起社会对罕见病患者的关注,提高对罕见病研究和治疗的投入。
促进产业合作
罕见病研究和治疗需要跨学科和跨领域的合作,包括医学、生物学、药物研发、基因测序技术等等。设立罕见病产业推动奖可以促进不同领域的专家和机构之间的合作,共同解决罕见病领域的挑战。
提高罕见病药物研发和市场准入速度
由于患者数量较少,罕见病药物的研发和市场准入过程通常较为困难和耗时。设立罕见病产业推动奖可以激励药物研发和市场准入的进程加快,使患者能够更早受益于相关治疗手段。
鼓励研究和创新
罕见病往往与复杂的基因和生物学机制相关,对研究人员和医药企业来说是一个具有挑战性但潜在机遇的领域。设立罕见病产业推动奖可以鼓励科研人员和企业开展罕见病研究,促进相关研究和创新的开展。
奖项申请&评审步骤
「划重点」奖项评审维度
评审委员会
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颁发罕见病产业推动奖是为了表彰开展罕见病相关业务并为产业推动做出杰出贡献的商业机构,推动罕见病产业的发展,并提高公众对罕见病的关注度。这对促进罕见病研究、改善患者的医疗服务和提高社会支持都具有积极影响。
2024年第四届罕见病产业推动奖报名通道已经开放,截止至2024年6月30日,欢迎产业相关的企业和机构踊跃报名。
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2021年首届“金蜗牛奖”
赛诺菲·健赞
赛诺菲·健赞是最早在中国推动罕见病事业的外企之一,扎根于中国2000多个县市,引入40余种高质量的创新药物和疫苗、多元化治疗方案,覆盖中国十大致命疾病中的7种。赛诺菲策划了全球首个针对溶酶体贮症积症患者的公益援助项目——“罕见病人道主义项目”,迄今已帮助3000多位罕见病患者,在中国已为134名戈谢病患者提供逾20亿元的无偿药品援助,为他们守护着人生的希望与梦想的羽翼。
辉瑞投资有限公司
2021年,辉瑞策划了中国首个“罕见病开放式创新大赛”,以中国为圆心、以全球为直径,跨产业征集能够为罕见病领域带来改变的创新见解与有效方案。20多年来,辉瑞一直在积极推动和支持中国罕见病行业的发展。坚持以患者为中心,引进、研发创新性罕见病药品,推动罕见病临床研究,探索中国特色的罕见病防治保障方案,推动中国罕见病产业的发展,力争为更多罕见病患者带来关键治疗的曙光。
苏州亿康医学检验有限公司
长期以来,苏州亿康医学检验有限公司密切关注着罕见病这一迫切需要生育健康下一代的患者群体,从2020年至今,已经连续举办了两届罕见病日线上公益活动,通过免费线上遗传咨询平台、专业医生科普视频制作及免费赠送三代试管胚胎检测券等,向罕见病病友及罕见病公益组织,传递罕见病家庭生育应重在孕前预防,为当前医疗技术现状下罕见病遗传问题找到早诊、早治、早预防的最佳途径。截至目前,已有近百位病友获得了由亿康医疗提供的免费PGT三代试管胚胎检测名额,并已进入试管治疗周期。
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2022年第二届“金蜗牛奖”
上海琅钰健康科技(集团)有限公司
上海琅钰健康科技(集团)有限公司是一家专注于罕见病药物研发和商业化的本土公司,通过打造中国首个罕见病生态系统,利用互联网数字化工具、大数据和人工智能技术,他们致力于促进疾病筛查和诊断、开展全周期的疾病管理,并同时探索各种支付创新,为中国罕见病患者及家庭提供全病程、全方位和一站式的健康服务解决方案。2021年5月,在海南博鳌乐城开出了国内首张发作性睡病处方,这一突破性治疗药物完成了国内首次临床应用,为我国发作性睡病患者带来了与世界先进水平同步的最新治疗方案。
渤健生物科技有限公司
渤健生物科技有限公司是一家由一批科学家创立的具有全球影响力的生物制药公司,也是神经科学领域的先锋者,2017年他们重新进入中国,给SMA患者带来创新性治疗方案,长期以来和患者组织、临床医生、学术团体开展合作,为医患教育、学术促进作出了极大的贡献,他们的药物诺西那生钠从最初的70万元一针被国人熟知,短短两年不到的时间,他们积极参与医保谈判将药物价格降到了3.3万元一针,让患者的年治疗费从百万降到了几万元,使得全国的SMA患者大大减轻了疾病负担,真正实现了治疗可及、可负担,去年底的“灵魂砍价”视频让我们仍然历历在目,赞叹不已。
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2023年第三届“金蜗牛奖”
武田中国
一直以来,武田制药秉承“以患者为先”的核心理念,助推建设罕见病的创新生态圈——积极携手行业同道共同提升中国罕见病诊疗水平、呼吁社会关注、助力完善多层次保障体系。为更好满足中国患者紧迫的治疗需求,武田计划到2025年前,引入15款+创新药物,其中一半以上为罕见病药物。在提升患者药品可及方面,武田积极参与国家医保目录谈判并推动创新药惠及更多患者。其中遗传性血管性水肿(HAE)和法布雷(Fabry)病3款罕见病创新药物纳入2021-2022年国家医保目录。罕见病患者常会面临“国际有药,国内无药”的治疗困境。武田依托博鳌乐城先行区“先行先试”政策,推动治疗短肠综合征的创新药物注射用Teduglutide在博鳌乐城完成了中国内地首例注射,满足中国患者对该创新药物的临床急需。
纽福斯(上海)生物科技有限公司
纽福斯一直关注眼科领域未被满足的临床需求,致力通过基因治疗技术给患者带来革命性的创新疗法,其核心产品NR082是一种新型眼内注射基因治疗产品,正在开发用于治疗Leber遗传性视神经病变。该产品在中国及世界开创了一系列的“第一”,于2020年9月被美国食品药品监督管理局授予孤儿药认定,并于2022年1月获欧洲药品管理局授予孤儿药身份,是首个获得双孤儿药身份的中国自主开发的体内基因治疗产品。同时,也是首个在中国和美国获批并开展注册性临床试验的中国籍眼科基因治疗新药。目前NR082已完成中国III期临床试验患者入组,美国I/II期临床试验首例患者入组。纽福斯的另一款产品NFS-02眼用注射液是目前全球唯一在研针对ND1介导Leber遗传性视神经病变的药物,目前已获得中美IND许可,正在展开临床试验。纽福斯的研发成果将在中国乃至全世界眼科疾病治疗领域起到引领作用,加速基因治疗成果转化,推动基因治疗产业产生集群效应,助力中国眼健康事业和基因治疗行业的高速发展。
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