“罕”卫生命奇迹
“见”证凝心聚力
从2012年到2022年
我们见证了中国罕见病事业的发展
见证了首届“金蜗牛奖”的诞生
见证了罕见家庭联合起来
罕见病药物研发出来
罕见病产业链条搭建起来
我们明白了是这些用爱向前的人
彼此照亮黑暗
今年
第二届“金蜗牛奖”的圆满结束
让我们看到来自首届的光芒延续
从去年到今年
从获奖者成为颁奖人
「奖杯」在传递
「使命」在传承
下一年
我们将继续坚守与共
继续发掘那些各行各业为罕见病发声的人
继续发光发热照亮那些努力的人
继续传承奖项中所承载的
精神、力量与爱
2022年9月2日，首个中国罕见病领域公益奖项——第二届“金蜗牛奖”颁奖典礼在第十一届罕见病高峰论坛（China Rare Disease Summit）期间圆满结束。由蔻德罕见病中心（CORD）主办，微博联合主办，奖项获得了壹基金公益基金会与MKTforGOOD的支持，圆满结束。来自国内外罕见病“政、产、学、研”等不同领域的200余位医学专家、学者、病友组织代表、医药企业代表、媒体记者等参加了此次欢迎晚宴及颁奖典礼。参与者共同见证了9位获奖者（单位）的荣耀时刻，他们分别为：成都紫贝壳公益服务中心
孤独和无助是很多罕见病患者和家庭的心理常态，而一个可以相互理解、相互倾诉、相互帮助的社群，则是缓解他们心理和生理困境的有效方式。300余篇媒体专题报道、累计获得关注超过5000万人次、为1000多位病友提供直接支持、为5000余位病友家庭提供一对一答疑及融入社群的引导、提供心理咨询时长超过1.4万分钟、总计开展科普讲座60余场……以上工作成果来自于一家罕见病领域服务机构，成都紫贝壳公益服务中心长期致力于帮扶硬皮病患者家庭及相关医务工作者，提供用药及就医援助，并联合罕见病组织发起各种形式的宣传活动，让公众了解硬皮病知识和病友真实面貌，消除偏见和误解，营造多元共融平等尊重的社会环境。
ღ
一米阳光病友群
闵文（松松爸爸）是一位罕见癫痫病（婴儿痉挛症）患儿的父亲，也是一个2万多人病友群的群主。2021年11月28日，松松爸爸联合了1000多个家庭起草的《如何让我们的孩子活下去？》公开信曾一度登上微博热搜，一时引起了各大媒体、微博、微信公众号、短视频等全社会范围内的极大关注和讨论。原来大家靠海外代购的氯巴占这款药物因为精麻管控的原因被禁止代购。信件发出后，在无数家长的持续呼吁和呐喊下，今年6月29日，国家卫健委和国家药监局联合发布了“关于印发《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》”的通知，九月初，北京协和医院将开出第一盒氯巴占。在各方的努力下，氯巴占用药问题终于要解决啦！这让我们看到了来自患者社群微小却统一有力量的声音！
ღ
上海琅钰健康科技（集团）有限公司
上海琅钰健康科技（集团）有限公司是一家专注于罕见病药物研发和商业化的本土公司，通过打造中国首个罕见病生态系统，利用互联网数字化工具、大数据和人工智能技术，他们致力于促进疾病筛查和诊断、开展全周期的疾病管理，并同时探索各种支付创新，为中国罕见病患者及家庭提供全病程、全方位和一站式的健康服务解决方案。在短短的三年的发展历程中，他们的产品管线中已有7个罕见病药物，引进发作性睡病、肾上腺皮质功能不全以及罕见遗传性肥胖疾病等4种临床急需的治疗药物，还有3个合作开发的罕见病药物，目前正处于临床前阶段，未来上市后也将颠覆我国患者在溶酶体贮积症和罕见内分泌相关的三个疾病中的治疗和支付难题。2021年5月，在海南博鳌乐城开出了国内首张发作性睡病处方，这一突破性治疗药物完成了国内首次临床应用，为我国发作性睡病患者带来了与世界先进水平同步的最新治疗方案。渤健生物科技有限公司
渤健生物科技有限公司是一家由一批科学家创立的具有全球影响力的生物制药公司，也是神经科学领域的先锋者，2017年他们重新进入中国，给SMA患者带来创新性治疗方案，长期以来和患者组织、临床医生、学术团体开展合作，为医患教育、学术促进作出了极大的贡献，他们的药物诺西那生钠从最初的70万元一针被国人熟知，短短两年不到的时间，他们积极参与医保谈判将药物价格降到了3.3万元一针，让患者的年治疗费从百万降到了几万元，使得全国的SMA患者大大减轻了疾病负担，真正实现了治疗可及、可负担，去年底的“灵魂砍价”视频让我们仍然历历在目，赞叹不已。ღ
赛诺菲（中国）投资有限公司
赛诺菲（中国）投资有限公司是改革开放后首批扎根中国的跨国药企之一，始终致力于提升患者的健康可及性，是最早在中国推动罕见病事业的外企之一。他们大力推动高危筛查，与政府携手共建罕见病综合防治体系，肩负“追寻科学奇迹，焕发生命光彩”的使命，推动行业发展，帮助无数患者及其家庭迈向有希望的未来。ღ
“豌豆Sir”公益平台
如果没有具备一定影响力的科学传播和知识科普平台，整个罕见病行业将在公众倡导、政策影响、产业推动等方面举步维艰。“豌豆Sir”是一个通过科学传播与公益倡导为罕见病社群赋能的公益平台，他们创立6年来，与数十位罕见病领域的临床专家合作，为近百个罕见病患者组织服务，出品原创科普230余篇，累积阅读量千万人次，是中国罕见病领域最有影响力的科学传播平台之一，同时致力于科普与遗传咨询等方面的能力培训，为罕见病患者社群提供专业支持，极大地推动了公众对行业的科学认知。ღ
中南大学湘雅医院 江泓团队
中南大学湘雅医院江泓团队从事遗传性共济失调等神经系统罕见病的临床和基础研究26年，建立了国内最大规模的遗传性共济失调等神经系统罕见病临床和遗传资源样本库，通过遗传咨询、健康宣教、社区义诊、基层培训、扶贫援疆、国际交流，提高了广大患者的健康水平，提升了基层医师的诊疗水平，推动了遗传性共济失调等神经系统罕见病诊疗的规范化、科普化、国际化，他们在遗传性共济失调等罕见病研究领域写下了浓墨重彩的一笔。ღ
中南大学湘雅医院 儿科
中南大学湘雅医院儿科是湖南省罕见病儿童最主要的诊断和治疗医院之一，作为全国领先的儿童神经疑难罕见病诊疗中心之一，他们秉持着使命和责任感，不断精进诊治水平，先后获得国家科学技术进步二等奖和湖南省科技进步一等奖，牵头撰写了一系列儿童神经系统疾病的全国指南，常年开展科普宣传工作，定期举办患者关爱活动，提升大众认知，为饱受罕见病困扰的孩子及家庭带去更多的希望。ღ
毛华伟 教授
首都医科大学附属北京儿童医院主任医师毛华伟教授是儿科专业学术型医生，长期聚焦于PID这一大类严重威胁儿童生命健康的疾病，构建了完整的PID精准防治体系和转化研究平台。不但推动了临床精准医学实践，把科技成果转化应用到临床医学实践中，帮助患者实现根治，享受正常人生活；他还积极培养PID领域医学人才，将自己“投身中国儿童免疫学发展事业”的个人理想在医学教育中传递，担得起“学高为师，身正为范”八个字！“罕见病医学贡献奖”的颁奖者沿袭之前的传统，有两位是罕见病人的家属，他们分别是：罕见病患者家属、蔻德罕见病中心员工黄娟女士，罕见病患者家属、蔻德罕见病中心员工陈顺女士。由患者家属亲自颁奖给在医学前线奋斗的医生们，代表了在罕见病医患群体相互致敬、相互感恩的良好关系。
中国罕见病高峰论坛发起人、蔻德罕见病中心创始人黄如方先生在颁奖典礼上致辞，2022年是非常不容易的一年，我们中的许多人因为疫情一两年都没有相见，但感谢所有人的努力和支持，才能得以和大家在很难相见的时候依然相聚在一起，为罕见病领域去讨论和发声，这就是最珍贵的时刻。颁奖典礼联合主办方的微博政务公益运营总经理李峥嵘女士随后也进行了致辞，罕见病跟微博的渊源从2014年冰桶挑战开始，这个现象级的传播事件便让渐冻人症走入了大众视野，有许许多多跟罕见病相关的故事发生在微博上，我们相信社交媒体自有力量，微博与蔻德罕见病中心的合作也许仅仅是一个开始，希望我们以微薄之力，让世界更美，在未来无数个日子里，当罕见病友遇见黑暗的时候，我们有更多人带来更多的光明。
为了呼应“金蜗牛奖”成立的初衷与理念，同时帮助人们认识到罕见病患者自信乐观的另一面，本届“金蜗牛奖”颁奖典礼穿插了三场节目表演，为大家呈上了一出为梦想和爱而表演的别样视听体验！本次颁奖典礼以主题走秀——《看见生命的色彩》开幕，在追求标新立异的时代，秀场永远走在时尚的前沿引领风潮，患有脊髓小脑共济失调（SCA3）的病友导演在在以及六位从全国各地奔赴而来的美丽白化病病友，共同呈现了这场凝集罕见病领域各个群体光芒与力量的盛会。现场工作人员李中华代替主办方为大家献唱经典歌曲《祝福》，感谢各路来宾的光临、鼓励病友继续坚守面对病痛的勇气。“愿心中永远留着我的笑容，伴你走过每一个春夏秋冬。”寄情于歌，希望每一位听众都能收到这份衷心的祝愿，幸福永不断。
作为压轴节目，“金蜗牛奖”颁奖典礼特别邀请到“希有女孩乐团”给我们带来的合唱《飞云之下》。这是一群平均年龄30岁的姑娘，在人生前半段患上了不同的罕见病，却不屈服命运走到一起组成一个合唱团，每个人都是飞云下的一只青鸟，都能唱响自己命运的乐章。
更多精彩瞬间请扫码查看
“金蜗牛奖”的诞生，就是为了从患者的角度，对罕见病领域做出贡献的个人、团队和机构表达诚挚的谢意，也让获奖者的力量鼓舞更多人，让评奖成为行业盛举，吸引更多人的关注、并参与进来，这不是评比，而是共建共创，为一群真正需要被看见的人发声，推动一个更美好的明天到来。“金蜗牛奖”将常年开放自主申报或提名推荐，在本年度申报周期内申报的项目参与本年度的评选。错过本年度申报周期的，不参与当年评选，但申报信息依然有效并归入次年年参选。欢迎符合条件的个人、团体和机构积极申报。
金蜗牛奖将常年开放
可以自主申报也可以提名推荐
每个人都是我们身边最权威的提名官
“自主申报”&“提名推荐”请长按识别上方二维码申报
蔻德罕见病中心(CORD)成立于2013年，由黄如方先生发起成立，是一家专注于罕见病领域的非营利性组织。本中心致力于增进罕见病患者群体、罕见病组织、医学专业人员、医药企业和政府部门等各相关方的交流与合作，加强社会公众对罕见病的了解，提高患者的罕见病药物的可及性，推动罕见病相关政策出台，开展罕见病领域国际交流合作，促进中国罕见病事业发展。已经成为规模最大、业务范围最广、工作理念最专业的患者倡导机构！网址：www.cord.org.cn
ღ
首席战略合作媒体
ღ
支持媒体
文汇报
中国新闻网
上海日报
上海青年报
第一财经
看看新闻(视频)
环球网
光明网
中国青年网
凤凰网
中国日报网
中国网
人民日报客户端
学习强国客户端
新华网客户端
上下滑动浏览全部
ღ
患者组织联合发布
为爱深呼吸ipf关爱中心
北京白兰鸽白塞病罕见病关爱中心
卓蔚宝贝支持中心
婴儿神经轴索营养不良关爱中心
浙江小胖威利罕见病关爱中心
中国尼曼匹克关爱中心
锦州市瓷娃娃爱心协会
亮点连接罕见病关爱之家
青海血友之家罕见病关爱中心
LSM互助会
西华神经免疫罕见硬核病友组织
皮宝宝罕见病关爱中心
中国Alport综合征家长协会
MMA希望之家《甲基丙二酸血症协会》
深圳市冻力宝贝进行性肌营养不良症关爱中心
天津市友爱罕见病关爱服务中心
天使的珊瑚（FOP）关爱之家
北京蝴蝶结结节性硬化症罕见病关爱中心
铜娃娃罕见病关爱中心
同馨肝豆信息服务中心
肯尼迪罕见病关爱中心
爱沙患者之家
蚕宝儿LNS罕见病关爱之家
皮质醇增多症联盟
疱病之家
月亮孩子之家
爱沙患者之家
紫贝壳公益
糖原累积症关爱中心
希有引力
骨力（FD/MAS)关爱中心
“金蜗牛奖”欢迎社会各界加入共创，想成为联合主办方、合作伙伴、赞助方、支持媒体，请长按识别以下二维码，添加小助手“金蜗牛奖”的微信咨询。2015年国际罕见病日，CORD推出了以夏威夷蜗牛为原型，专为罕见病而设计的可爱形象物，并为它取名叫“罕罕”。夏威夷蜗牛是一类色彩鲜艳的蜗牛，它们分布在夏威夷，所有现存物种都已濒临灭绝。同样的罕见。“罕罕”的遭遇与罕见病群体的状况正好契合，尽管背着沉重的壳（疾病给患者和家庭带来的压力），举步艰难，但依然缓慢向前，从不放弃希望！“金蜗牛奖”的名称也由此而来。
想了解奖项详情，请登录“金蜗牛奖”官方网站，网址：http://goldensnail.raredisease.cn/。若有更多疑问，欢迎关注微信公众号“金蜗牛奖”留言咨询，或发送邮件至goldensnail@cord.org.cn咨询。
