会突然睡着的“发作性睡病”

会肌肉萎缩的“脊髓性萎缩症（SMA）”

会致残的“多发性硬化症”(MS)

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一个个罕见病名字的背后

是数以万计患者的顽强抵抗

也是争分夺秒的研究者和推动者的倔强前行

中国的罕见病治疗还在发展攀升，并尚待完善，但我们仍然有许多坚持为罕见病患者研发好的药品、探索临床技术、提供优质服务的优秀企业，他们帮助罕见病群体获得更好的药品保障，花费大量资金引入国外优质治疗药品，致力于通过商业运作保证药品的持续研发。

越多的制药企业布局罕见病市场，越多的罕见病患者就能看到希望。金蜗牛奖设立“罕见病产业推动奖“的初衷，正是为了肯定这些与患者们息息相关的企业，从患者的角度表达衷心的感谢，也表达对未来罕见病事业的共同期待。

琅钰集团是一家致力于成为中国最领先的罕见病企业的本土公司，要打造中国首个罕见病生态系统，为受罕见病影响的患者和家庭提供全方位且可持续的支持，旗下目前有两家子公司：专注罕见病药物研发和商业化的“琅铧医药” 和为广大罕见病患者和家庭提供医疗解决方案的“子昂健康”。

作为一家创业公司，琅钰集团还很年轻，但他们在短短的三年内已经为罕见病患者带来了许多激动人心的创新疗法和解决方案。

琅铧医药目前产品管线中有7个罕见病药物，其中替洛利生是获得中美欧指南推荐，且在全球范围唯一获得批准的发作性睡病适应症非精神管控类药物。

2021年5月，在琅钰的努力下，替洛利生在海南博鳌一龄生命品质改善中心开出了国内首张处方。得益于博鳌乐城先行区的政策红利，这一治疗发作性睡病的突破性治疗药物完成了国内首次临床应用，为我国发作性睡病患者带来了与世界先进水平同步的最新治疗方案。

此外，琅铧医药还有3个合作开发的罕见病药物，在未来，这些药物都将极大地填补相关罕见病的治疗空白，满足患者需求。同时，琅铧医药三款罕见病新药（治疗发作性睡病的Wakix替洛利生、治疗儿童肾上腺皮质功能不全的Alkindi和治疗成人肾上腺皮质增生的Efmody），尚未在我国获得上市批准，但已于2022年6月被成功纳入“湖南爱民保”，在海南乐城先行区使用这三款药物的患者，符合相关条件的费用将获得“湖南爱民保”的理赔，在罕见病用药“可负担性”上，琅钰正不断开创，积极探索。

琅钰集团首席执行官向宇博士发表获奖感言

子昂健康是一家健康科技公司，致力于借助尖端科技打造中国乃至全世界最大的以患者为中心的开放式生态服务平台。子昂互联网医院是中国唯一一家专注罕见病的互联网医院，为罕见病患者提供就医地图、购药地图两大寻医问药工具，缩短70%的罕见病患者尤其是初诊患者的就医治疗路径，帮助患者寻求治疗及用药机会。2022年3月，英国大奥蒙德街儿童医院（GOSH）正式入驻子昂互联网医院，为罕见病儿童提供国际远程会诊服务，搭建起国内外罕见病研究、诊治合作的桥梁，让患者更快更便利得到先进诊治技术，另一方面也促进国内外经验交流，共同推进罕见病诊疗水平的进步。

子昂罕见病智库面向大众普及科学、权威、实用的罕见病百科知识，解决罕见病诊疗信息不对称的难题。“子昂罕见病智库”不断迭代升级，目前已建立140+罕见病词条，为患者、医生等提供免费的信息检索服务。子昂还发起罕见病大众“破圈计划”， 在知乎创立“了不起的罕见人生”罕见病专题圆桌，让罕见病走出患者触达更多大众群体；发起“罕见的梦”全国首个关爱发作性睡病患者主题公益画展，走进20+医院和学校，以罕见病患者的梦境为素材的画作展现罕见病患者的疾病困境，让更多人了解发作性睡病，了解罕见病。

未来，琅钰将继续为中国患者带来更多可及可负担的治疗方案，并持续打造罕见病生态系统，提供更为全方位的解决方案和支持网络。

渤健生物是一家由科学家们创立的具有全球影响力的生物技术公司，他们的使命清晰明确：我们是神经科学领域的先锋。而在中国，渤健生物致力于为罹患神经系统疾病的患者加速引入创新药物，涵盖神经肌肉疾病、神经免疫疾病、阿尔茨海默病等多个领域，不断提高并改善患者的用药可及与创新服务。

全球数百万人受多发性硬化(MS)，阿尔茨海默病(AD)，帕金森病(PD)和肌萎缩侧索硬化（ALS）的影响。许多人还患有罕见疾病，如脊髓性肌萎缩症（SMA）和神经发育障碍，渤健拥有世界一流的神经医学专家和神经科学专家，深厚的科学专业知识以及敢于承担风险的勇气使他们成为该领域药物研发的领导者，并将创新成果造福社会。

他们的药物诺西那生钠从最初的70万元一针被国人熟知，短短两年不到的时间，他们积极参与医保谈判将药物价格降到了3.3万元一针，让患者的年治疗费从百万降到了几万元，使得全国的SMA患者大大减轻了疾病负担，真正实现了治疗可及、可负担。

诺西那生钠注射液正式在中国上市，

为脊髓性肌萎缩症患者群体带来新希望

2017年11月，渤健生物科技（上海）有限公司在中国成立；

2019年2月，渤健将全球首个SMA治疗药物--诺西那生钠注射液加速带入中国，成为中国首个用于SMA治疗的药物及渤健首个在华获批药物，帮助了众多中国SMA患者家庭；

2020年1月，诺西那生钠被评为健康中国 “2019年十大创新药物”；

2021年4月，渤健全球与中国企业百奥泰生物达成公司在全球范围内的首个生物仿制药合作协议；

2021年4月，渤健在中国的首个多发性硬化治疗药物--富马酸二甲酯肠溶胶囊在中国获批；

2021年5月，全球首个且唯一可用于改善MS患者步行功能障碍的药物--氨吡啶缓释片在中国获批，成为中国首个获批的能够改善MS成人患者步行能力的治疗方法；

2021年7月，渤健全球与中国生物科技公司诺诚健华达成首个许可及合作协议；

2021年12月，诺西那生钠被纳入国家医保目录，成为首个被纳入国家医保目录的高值罕见病药物，也是唯一被纳入国家医保目录的SMA治疗药物；

2021年12月，复彼能通过国家医保谈判，成功被纳入国家医保目录，成为唯一一个在中国实现在同一年申报、获批、入保的产品。体现了创新药加速可及与“中国速度”。

2022年1月，渤健中国荣获中国卫生部旗下权威媒体《健康报》颁发的“2021年度社会责任优秀医药企业”称号；

2022年，诺西那生钠实现了全国31个省市自治区主要医疗机构的全覆盖，成为国谈22个外企样本中唯一一个实现全国覆盖的罕见病药品；

2022年4月，渤健中国在医药经济报主办的“头部力量·中国医药高质量发展盘点”活动中荣获“头部力量·中国医药高质量发展企业（2021）”称号；

2022年8月，氨吡啶缓释片（复彼能™）入选“第十四届健康中国论坛·十大新药（国际）榜单”，标志着复彼能在中国上市填补了国内无新药可用的空白，开启MS疾病治疗的新里程；

渤健在SMA领域取得的成绩，是渤健与中国政府高效协同，对“健康中国，一个都不能少”的承诺最有力的支持与兑现，而在MS治疗领域的贡献，既是渤健“以患者为中心”，也是深切关注罕见病治疗领域推动“健康中国2030”的有力佐证和切实践行。

在未来，渤健期待更快加速引入国际创新药物，不断推动药物可及性，助力健康中国，这是药企的决心与承诺，也是罕见病患者及家庭的梦想与期望。