鱼是会飞的，
因为水把它困住了。
我也是会飞的，
因为地心引力把我抓住了。
——罕见病患者蓝剑儿《会飞的鱼》
我们有超过2000万各类罕见病患者，他们生命的困境和色彩一直等待着机会被更多人知晓。而在中国的罕见病行业，罕见病的诊疗保障、药物引进、公众认知等等是一个非常复杂的系统工程，在过去的十年，我们在罕见病行业取得了长足的发展，但这些发展通通离不开一个个具体的人和企业，他们的力量让这个行业充满希望之光，让罕见病患者看见更亮的未来。
赛诺菲（中国）投资有限公司 & 豌豆sir
赛诺菲特药全球事业部中国区总经理谢丽娟女士（左二）、“豌豆Sir”创始人陈懿玮博士（左三）上台领奖
赛诺菲：追寻科学奇迹
焕发生命光彩
作为改革开放后首批扎根中国的跨国药企之一，2022年是赛诺菲进入中国的40周年。40年来，赛诺菲始终致力于提升患者的健康可及性，在中国已建立了12处多元模式办公室、3家生产基地、4大研发基地和1座数字创新中心，带来了超过40种高质量的创新药物和疫苗。
大力推动高危筛查，携手共建罕见病综合防治体系
赛诺菲支持北京健康促进会发起了溶酶体贮积症高危筛查项目，至今已经连续启动三届，助力戈谢病、庞贝病、法布雷病、黏多糖贮积症I型这四种极为罕见的溶酶体贮积症患者实现早筛查、早诊断、早治疗。
第三届溶酶体贮积症高危筛查项目启动仪式
截止2022年5月，项目已覆盖全国31个省和地区的415余家医院，免费检测超过12000份疑似患者血样，617名患者得以明确诊断。该项目在为高危人群提供免费筛查的同时，还包含了家系筛查项目和新生儿筛查项目，推动罕见病三级预防，促进优生优育，帮助无数患者及其家庭走向有希望的未来。
赛诺菲支持的溶酶体贮积症高危筛查项目是目前我国罕见病领域内覆盖范围最广、持续时间最长的公益筛查项目之一，彰显了赛诺菲为患者谋长远福祉的决心。
不仅如此，近些年来，赛诺菲不断加大患者援助力度，截止2022年7月，已通过人道主义援助项目，免费为134名戈谢病患者提供逾20亿元的药品。并通过患者援助项目，援助47名戈谢病患者1300余支药品，援助35名庞贝患者1600余支药品，帮助患者及其家庭回归幸福生活。
江苏省罕见病诊疗协作网溶酶体贮积症协作组成立
同时，赛诺菲不断探索创新支付模式，提升治疗可负担性。2021年，赛诺菲携手多方合作推出“菲常礼赞”创新支付项目，截止2022年7月，已帮助超过366名患者进一步降低自付负担。
在过去的两年里，赛诺菲还先后积极支持南开大学卫生经济与医疗保障研究中心开展“商业健康保险参与罕见病多层次保障研究”，支持北京大学医药管理国际研究中心开展“公益慈善力量参与罕见病多层次保障研究”，支持蔻德罕见病关爱中心和艾昆纬中国开展“共同富裕下的中国罕见病药物支付调研项目”，助力构建多层次的医疗保障制度体系。
豌豆Sir:架起罕见病群体
和社会公众之间的知识之桥
身为生物学博士的陈懿玮曾说：有95%的人至少携带一个隐性遗传病的致病变异，平均每个人携带3.2个。这意味着，在毫无准备的情况下，每一次生育都像是掷骰子，决定了与罕见病之间的距离。罕见病不是一群特定的他们，而是随机抽样的我们。我们每个人都可能是罕见病致病变异携带者，而人类只要有生命的传承，就会有发生罕见病的可能性。
带着这样的触动和思考，陈懿玮博士在六年前决心离开罕见病药物研发科学家的岗位，转而创建一个以提高遗传学与罕见病认知为己任的科普公益平台，“豌豆Sir”就这样诞生了。
“豌豆Sir”创始人陈懿玮博士在现场领奖
创立6年来，“豌豆Sir”与数十位罕见病领域的临床专家合作，为近百个罕见病患者组织服务，出品原创科普230余篇，累积阅读量千万人次，是中国罕见病领域最有影响力的科学传播平台之一。
不仅如此，“豌豆Sir”还积极进行公益倡导和罕见病相关行业的链接：
“豌豆Sir”的使命与远景，以及发展历程总结
随着影响力的不断扩大，“豌豆Sir”已逐渐成为连接患者、医生、医疗机构、学术机构、药物研发机构等多方的枢纽平台，促进各方之间的交流与协作，对中国罕见病事业的发展起到了积极的推动作用，架起了患者群体和社会公众之间的知识之桥。
在最后，豌豆Sir的创始人陈懿玮博士发表获奖时说道：“很多人问为什么我们要叫‘豌豆Sir‘？在160多年前有个醉心科学也非常热爱园艺的修道士，他花了八年时间兢兢业业地种豌豆，一共种了33500株豌豆，从翩翩美少年熬成了种豆的怪蜀黍，而他的名字就是孟德尔。他把他的种豆心得总结成了遗传学的第一第二定律并以此开启了经典遗传学的大门。‘豌豆Sir’的名字也由此而来，这是为了提醒我们自己，以后无论遇到怎样的困难或取得怎样的成就，都不要忘记最初种豆的那份初心。”
“金蜗牛奖”是中国罕见病领域的第一个奖项，由蔻德罕见病中心主办，以“表彰中国罕见病领域杰出贡献者”为宗旨。每年颁发一次，对罕见病领域作出贡献的个人、团队或机构进行表彰。“金蜗牛奖”的诞生，就是为了从患者的角度，对罕见病领域做出贡献的个人、团队和机构表达诚挚的谢意，也让获奖者的力量鼓舞更多人，让评奖成为行业盛举，吸引更多人的关注、并参与进来。
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常年开放申报
金蜗牛奖将常年开放
可以自主申报也可以提名推荐
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主办方
蔻德罕见病中心(CORD)成立于2013年，由黄如方先生发起成立，是一家专注于罕见病领域的非营利性组织。本中心致力于增进罕见病患者群体、罕见病组织、医学专业人员、医药企业和政府部门等各相关方的交流与合作，加强社会公众对罕见病的了解，提高患者的罕见病药物的可及性，推动罕见病相关政策出台，开展罕见病领域国际交流合作，促进中国罕见病事业发展。已经成为规模最大、业务范围最广、工作理念最专业的患者倡导机构！网址：www.cord.org.cn
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联合主办方
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首席战略合作媒体
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支持媒体
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患者组织联合发布
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如何成为共创方
