罕见病产业推动奖——上海邦耀生物科技有限公司

邦耀生物依托核心的基因编辑技术,开发了针对输血依赖型β-地中海贫血的基因治疗产品“BRL-101”,已成功帮助全球15例地贫患者摆脱输血依赖,得到治愈;其中包括了世界首例通过CRISPR基因编辑技术治愈的β0/β0型重度地贫案例,至今首例患者“脱贫”已超4年。此外,除地贫相关研究成果外,其在细胞治疗肿瘤及自身免疫性疾病领域,还打造了非病毒PD1定点整合CAR-T、以及UCAR-T等产品,目前均取得了优异的临床效果,相关论文发表在Nature、Cell等国际顶级期刊,并多次在ASH、ASCO、ASGCT等国际学术会议上展示最新进展,展现了卓越的科研实力与临床转化能力。