罕见病医学贡献奖——复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来团队

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来团队,长期致力于罕见病非综合征性耳聋的发病机制、防治策略及临床转化等系统研究。团队发现多种常见致聋基因的新机制,研发出基因编辑、基因置换等遗传性耳聋治疗新策略。此外,团队研发出DFNB9耳聋基因治疗药物,并主导开展全球首个遗传性耳聋基因治疗临床试验,显著恢复聋哑患者的听力和言语,是听觉基因治疗领域的重大突破。相关成果发表于国际顶级期刊《柳叶刀》等,获国内外行业及媒体的高度评价。