如果用一句话总结【中国法布雷病友会】的工作，那或许是“以患者为中心”，自社群成立后，服务近1500余名病友，并在协助提升诊疗进步，推进用药保障方面一直努力，历时多年，坚持向有关部门提出建议，在药品上市、纳入医保等方面贡献力量，同时在政策落地等方面持续努力，积极向相关单位建言，并获得相关部门正面回复，共同促进解决问题，使患者自付从最初的百万级降至万元级别，越来越多的病友开始启动ERT治疗，病友群体生活质量和保障得到提高，并为整个高值罕见病群体带来了希望。